Nowy środek przełomem w leczeniu Alzheimera? Obiecujące wyniki badań

W środowisku naukowym zapanował ostrożny optymizm po opublikowaniu tych obiecujących wyników, jednak wielu naukowców pozostaje ostrożnych. Chcą oni zobaczyć konkretne dane, a nie opierać się jedynie na komunikacie prasowym. Jeśli wyniki badań się potwierdzą, to lecanemab byłby pierwszym tego rodzaju lekiem, który przynosi chorym na Alzheimera tyle korzyści.

- To jest wielkie zwycięstwo dla naszej dziedziny badań - mówi Liana Apostolowa, neurolog w Indiana University School of Medicine w Indianapolis. - Wyniki są dość obiecujące - dodaje Caleb Alexander, specjalista chorób wewnętrznych i epidemiolog w Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health w Baltimore. Badacz zaznacza jednak, że "będziemy musieli zobaczyć, co sugeruje pełna analiza próby". Alexander i inni zauważają, że choć lecanemab rzeczywiście zapewnia pewne korzyści kliniczne, to jednak ich stopień jest niewielki.

Opracowany przez firmę farmaceutyczną Eisai z Tokio i firmę biotechnologiczną Biogen z Cambridge w stanie Massachusetts, lecanemab ma usuwać z mózgu białka, które według wielu badaczy są przyczyną choroby Alzheimera. Naukowcy podkreślają, że nowy lek nie potwierdza tej teorii, nazywanej hipotezą amyloidową.

Choroba Alzheimera to jedna z największych tajemnic w medycynie. Dotyka starszych osób, najczęściej po 65. roku życia, jednak zaczyna się znacznie wcześniej. Zapada na nią coraz więcej osób, a związane jest to z rosnącą długością życia. Niestety, obecnie stała się piątą najczęstszą przyczyną śmierci na całym świecie.

Według Światowej Organizacji Zdrowia, choroba Alzheimera szybko staje się jednym z największych globalnych problemów zdrowotnych. Obecnie około 55 milionów ludzi na całym świecie cierpi na tę chorobę, a liczba ta do 2050 roku może wzrosnąć do ponad 150 milionów, jeśli nie zostanie wynalezione lekarstwo.

Choroba ta wiąże się z akumulacją w mózgu beta-amyloidu oraz innego białka zwanego tau. Obecnie naukowcy uważają, że choroba wyłania się zarówno z czynników genetycznych, jak i środowiskowych, chociaż dokładne procesy, które ją powodują, pozostają zagadką. Mimo braku jasności, co do przyczyn choroby, jasnym jest, że proces starzenia prowadzi do zmian, które napędzają jej rozwój.

Nawet niewielkie korzyści w walce z chorobą to nadzieja dla milionów ludzi żyjących z Alzheimerem na całym świecie. "Są to jak do tej pory najbardziej zachęcające wyniki badań klinicznych leczących podstawowe przyczyny Alzheimera" – oświadczył fundator badań Alzheimer's Association.

W zeszłym roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wzbudziła kontrowersje, zatwierdzając aducanumab, inny lek mający niszczyć białka amyloidowe, które mogą odpowiadać za chorobę Alzheimera. W trakcie badań nie wykazano jednak jednoznacznie, ze lek jest skuteczny.

Natomiast badania lecanemabu trwały nieprzerwanie przez pełne 18 miesięcy i spowolniły spadek w sposób istotny statystycznie. Wyniki opublikowane przez firmy Eisai i Biogen, które opracowały lek, opisują dane uzyskane od prawie 1800 osób we wczesnym stadium choroby Alzheimera, mieszkających w kilkunastu krajach.

Uczestnicy otrzymywali dożylne wlewy lecanemabu lub placebo co dwa tygodnie przez cały okres trwania badania. Ich zdolności poznawcze oceniano za pomocą 18-punktowej skali zwanej Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). Lekarze obliczają wynik CDR-SB danej osoby poprzez przeprowadzenie wywiadu z nią i jej opiekunami oraz sprawdzenie zdolności danej osoby w takich obszarach jak pamięć i rozwiązywanie problemów.

Lecanemab nie tylko zmniejszył ilość beta-amyloidu w mózgach pacjentów, ale też osoby otrzymujące leczenie uzyskały średnio o 0,45 punktu lepszy wynik w skali CDR-SB niż osoby z grupy kontrolnej.

- To naprawdę niewielka i prawie niezauważalna różnica w porównaniu z placebo - mówi Rob Howard, psychiatra z University College London. Chociaż on i inni różnią się co do tego, jaki byłby klinicznie ważny wynik, podają zakres od 0,5 do 2 punktów.

Mimo to lecanemab mógłby zostać zatwierdzony jako lek na podstawie opublikowanych danych. Pytanie będzie brzmiało, czy korzyści, które przynosi, są warte ryzyka. Podczas próby około 20 proc. uczestników, którzy otrzymali lecanemab, wykazało nieprawidłowości na skanach mózgu, które wskazywały na obrzęk lub krwawienie, chociaż mniej niż 3 proc. osób w grupie leczonej doświadczyło objawów tych skutków ubocznych.

FDA analizuje lecanemab. Nowe wyniki badań mogą przechylić szalę na korzyść zatwierdzenia leku. Agencja ma ogłosić swoją decyzję 6 stycznia.

Firma biotechnologiczna Roche, z siedzibą w Bazylei w Szwajcarii, opublikuje w tym roku wyniki fazy III dla swojego przeciwciała, gantenerumabu. Natomiast Eli Lilly z Indianapolis planuje opublikować wyniki dla swojego kandydata, donanemabu, w przyszłym roku.

Jednak naukowcy są zdania, że płytki amyloidowe są tylko jednym składnikiem choroby Alzheimera. - Istnieje bardzo szkodliwe drugie białko zwane tau, którym należy się zająć - mówi Apostolowa, która konsultowała się z firmami Biogen i Eisai. Tau również odkłada się w mózgach osób, które mają Alzheimera. - A tau jest tym, co naprawdę silnie koreluje z pogorszeniem funkcji poznawczych - dodaje.

Źródło: DziennikNaukowy.pl