Wzrasta zainteresowanie odkryciem gdańskich lekarzy. Setki telefonów i e‑maili
Każdego dnia z Uniwersytetem Medycznym kontaktują się rodzice dzieci chorych na cukrzycę, prosząc o dopisanie ich pociech do udziału w terapii. Lek do obrotu wejdzie najwcześniej za kilka lat.
04.11.2015 | aktual.: 12.11.2015 15:44
- U Weroniki cukrzycę zdiagnozowano, gdy miała 1,5 roku. Jej choroba mocno zmieniła nasze życie. Dwa, trzy razy w nocy na przemian z żoną musimy wstawać, aby oznaczyć poziom cukru u córki. W domu pojawiły się specjalne wagi i przeliczniki do obliczania ilości węglowodanów w posiłku. Również trójka naszych pozostałych dzieci stara się nie pokazywać, że je słodycze - mówi Wirtualnej Polsce Zbigniew Gąsiorowski, ojciec 4-letniej Weroniki. - Od sześciu miesięcy staramy się o miejsce w przedszkolu dla córki. Musieliśmy przygotować różnego rodzaju dokumenty. Niedługo będziemy przechodzić wraz z personelem przedszkolnym specjalne szkolenie. Jak do tej pory żadna z nauczycielek nie chciała podjąć się indywidualnej opieki. Podawanie insuliny to duża odpowiedzialność. Jednak liczymy, że od grudnia Weronika będzie uczęszczać do placówki - dodaje.
Cukrzyca typu pierwszego mocno komplikuje życie najmłodszych chorych. Problem dotyczy nie tylko ich kondycji fizycznej, ale również psychicznej. Kilka miesięcy temu cierpiący na cukrzycę 10-latek z województwa zachodniopomorskiego chciał odebrać sobie życie poprzez przedawkowanie insuliny. Swoje działania motywował tym, że nie może jechać z resztą klasy na wycieczkę szkolną. Podczas jednej z lekcji przypomniał mu o tym w obecności jego kolegów jeden z nauczycieli. Chłopca w ostatniej chwili uratowała matka, która otrzymała SMS-a od syna.
- Obecnie, z uwagi na specyfikę produkcji komórek Treg, otrzymywane są maksymalnie 2 preparaty miesięcznie. Z pobranej od pacjenta krwi izolowane są limfocyty Treg, które następnie namnaża się przez około 10-14 dni w specjalnym laboratorium spełniającym ścisłe kryteria czystości. Niestety, warunki nie pozwalają na produkcję więcej niż jednego preparatu w danym czasie - mówi Wirtualnej Polsce prof. Małgorzata Myśliwiec, Kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Na czym polega nowatorska metoda? W terapii izoluje się z krwi chorego tzw. limfocyty regulatorowe (Tregs), które potrafią zatrzymać proces niszczenia komórek produkujących insulinę przez układ odpornościowy. Komórki te namnaża się w laboratorium i w dużych ilościach podaje z powrotem pacjentowi. Gdańscy naukowcy jako pierwsi opracowali protokół izolacji i produkcji komórek regulatorowych do celów terapii klinicznej i jako pierwsi na świecie zastosowali je w leczeniu człowieka. Terapia może mieć jednak dużo szersze zastosowanie. Według słów lekarzy może stanowić antidotum na alergie oraz pomagać przy przeszczepach. Obecnie naukowcy prowadzą badania poprzez terapię szpitalną. Rozpoczęto również próby nad powstrzymaniem stwardnienia rozsianego.
- Rocznie w Polsce na cukrzycę typu pierwszego zapada około 1,2 tys. dzieci. Myślę, że taka sama liczba dzieci, a może i więcej jest w stanie prediabetes (przedcukrzycowym - przyp. red.). Już dziś jesteśmy w stanie przy pomocy odpowiednich badań biochemicznych, immunologicznych i genetycznych stwierdzić, u którego dziecka wkrótce rozwinie się cukrzyca typu 1. Takich badań na większą skalę nie wykonuje się, gdyż dotychczas, nikt na całym świecie nie potrafił zatrzymać procesu autoimmunologicznego, który w organizmie dziecka konsekwentnie przez kilka lat niszczy własne komórki beta trzustki wydzielające insulinę - tłumaczy prof. Myśliwiec.
W praktyce oznacza to, że każdego dnia z uczelnią próbują się kontaktować rodzice chorych dzieci. Naukowcy odbierają setki telefonów oraz e-maili. Część rodziców deklaruje, że może samodzielnie pokryć koszty leczenia, szacowane na ok. 90 tys. złotych. Wiele osób czuje się zawiedzionych, gdy dowiadują się, że o włączeniu do programu decydują jedynie kwestie medyczne, a terapii nie można wykupić.
Jak zaznaczają lekarze może jeszcze upłynąć kilka lat, zanim lek trafi na rynek farmaceutyczny. Dostępność preparatu zależeć będzie od trzech czynników - postępów w rejestracji leku, wydajności produkcyjnej laboratorium oraz możliwości hospitalizacji pacjentów, kwalifikujących się do udziału w terapii.
Jeżeli wszystkie procedury zakończą się pomyślnie to jest szansa, aby rozmowy z Ministerstwem Zdrowia w sprawie ewentualnej refundacji rozpoczęły się już w przyszłym roku.
Byłeś świadkiem lub uczestnikiem zdarzenia? .