Najdroższy lek świata na liście refundacyjnej. Śmierć 21‑letniej Kamili mogła zmienić decyzję resortu zdrowia

Na liście najdroższych leków świata zajmuje dziewiąte miejsce, choć jeszcze niedawno był liderem. Lek Soliris stosowany jest w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii.

Ta rzadka i śmiertelna choroba, na którą zapada średnio jedna na pięć milionów osób. Polega na defekcie błony erytrocytów powodującym ich rozpad. Prowadzi to do niedokrwistości, ostrych ataków hemolitycznych, w których układ odpornościowy atakuje krew chorego.

Chorobę można leczyć, podając specjalne przeciwciało monoklonalne wyprodukowane sztucznie. Niestety, koszt leczenia to nawet 1,75 mln zł.

Statystycznie w Polsce jest zaledwie osiem osób, które chorują na hemoglobinurię, ale zdiagnozowano według informacji ministerstwa około czterdziestu. Jedną z ofiar choroby była 21-letnia Kamila Ślazak. Chorobę zdiagnozowano w wieku czternastu lat. W czasie leczenia Kamili usunięto jej nerkę i śledzionę. Zbiórka na sfinansowanie leczenia skończyła się sukcesem, dzięki ofiarności 50 tys. osób, niestety mimo otrzymania pierwszych dawek dziewczyna zmarła pod koniec sierpnia ub.r.

Ten tragiczny przypadek mógł zmienić decyzję urzędników resortu zdrowia, bo Soliris znalazł się od tego roku na liście leków refundowanych. Wpisano go na listę w ostatnim momencie, czyli 18 grudnia ub.r.

„Dodano produkt leczniczy Soliris (Eculizumabum), stosowany w ramach programów lekowych „Leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego” oraz „Leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii” - podano na stronie ministerstwa i to była jedyna korekta jaką wprowadzono przed ostateczną publikacją.

Refundacja leku będzie pełna, czyli pacjent nie zapłaci z własnej kieszeni ani złotówki. Refundacja będzie obowiązywać przez dwa najbliższe lata.

We wniosku o objęcie leku refundacją przedstawiono szacunki, że na atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy w Polsce choruje ok. 25 dzieci i 10-15 dorosłych - podaje PAP. Łącznie nie więcej niż 40 osób, czyli zakup leku na pełną kurację kosztować może maksymalnie 70 mln zł. Limit finansowania ustalono na 22,7 tys. zł za fiolkę 30 ml leku.

Zmiany obejmą także inne programy lekowe - podaje PAP. Dzieci z hemofilią A i B będą mogły korzystać z refundacji leku Elocta, natomiast chorzy na raka jelita grubego będą mieli refundowany lek Vectibix.

W opisie programu leczenia zaawansowanego raka jelita grubego wprowadzono dodatkowy, opcjonalny schemat dawkowania cetuksymabu.

Na liście aptecznej od stycznia znajdzie się Lipancrea. Produkt będzie refundowany w leczeniu pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki. Pojawiły się też nowe środki w katalogu chemioterapii zawierające: kapecytabinę (dla pacjentów z rakiem dróg żółciowych), mitoxantronum (w leczeniu wznowy ostrej białaczki limfocytowej u dzieci) oraz pemetreksed. Ten ostatni był już stosowany w ramach programu lekowego, ale dzięki przeniesieniu do katalogu chemioterapii z refundacji będzie mogło skorzystać więcej pacjentów.