Leki na wagę złota

Jaki jest najdroższy lek świata? Wydawać by się mogło, że łatwo znaleźć odpowiedź na to pytanie. Do jej poszukiwania zabrałam się więc ze sporym optymizmem.

- Ale chodzi pani o cenę opakowania czy terapii? - usłyszałam na początku. - I najdroższy z punktu widzenia pacjenta czy państwa, które pokrywa koszty terapii swoich obywateli? Sprawa nie jest prosta, bo w niektórych sytuacjach bardzo drogi lek może przynosić duże oszczędności w porównaniu z lekiem tanim. Zanosiło się na to, że nie będzie łatwo. Ale udało się. Kto chce poznać meandry powstawania cen leków i dowiedzieć się, kto płaci za nie najwięcej, niech czyta dalej.

Droższy nie zawsze drogi

Farmakoekonomika (okropne słowo, proszę się jednak nie poddawać) to po prostu dziedzina nauki, która zajmuje się ekonomiczną oceną środków farmaceutycznych. Pomyślałam, że to właśnie farmakoekonomista będzie wiedział, jaki lek jest najdroższy ze wszystkich.

- Ocenianie według ceny opakowania czy ceny dawki jest dosyć złudne - zaczął mi tłumaczyć doktor Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego. - No bo proszę wziąć pod uwagę taką sytuację: ktoś miał operację, wdały się komplikacje. Leży w szpitalu i trzeba zastosować antybiotyk. Jaki? Przyjmijmy, że mamy dwa do wyboru: tani i starszy oraz drogi i nowoczesny. Nie mamy pewności, czy ten pierwszy poskutkuje, ale stosujemy go, bo jest taniej. I co? Pacjent nie zdrowieje. Musi dłużej leżeć w szpitalu. Dostaje dłuższe zwolnienie, opiekuje się nim wiele osób. Skutek jest taki, że trzeba zmienić antybiotyk. Koszty rosną. A gdybyśmy od razu zastosowali nowoczesny, choć droższy lek, w efekcie byłoby taniej. Tak więc z punktu widzenia farmakoekonomiki nie zawsze droższy lek jest naprawdę drogi.

Wyliczeniami tego typu posługują się głównie firmy farmaceutyczne, chcąc wykazać opłacalność stosowania swego leku. Powinni też wykonywać je urzędnicy w Ministerstwie Zdrowia, podejmując decyzje o refundacji. - I w wielu krajach tak jest - mówi doktor Czech. - Jednak polska gospodarka lekami jeszcze nie dojrzała do patrzenia na takie sprawy globalnie.

- Bardzo bym chciał, żeby tak to u nas działało - komentuje doktor Piotr Błaszczyk pełniący obowiązki dyrektora departamentu polityki lekowej w Ministerstwie Zdrowia. - Ale gdybym wyliczył, że stosowanie drogiego, nowoczesnego leku przeciw schizofrenii pozwoli mi zamknąć szpital psychiatryczny w miasteczku X, gdzie jest to największy zakład pracy, to trudno jest podjąć decyzję zwiększającą z jednej strony wydatki, nie mając stuprocentowej pewności co do oszczędności. W Polsce będzie to pewnie możliwe dopiero w przyszłości.

Wracam do doktora Czecha. - Kiedy robi się rachunek farmakoekonomiczny dla leków, to czy zawsze porównuje się je z konkurencyjnymi odpowiednikami? - pytam. - Czasem z najtańszym odpowiednikiem - odpowiada - czasem z najbardziej efektywnym. Inaczej też ustala się próg opłacalności dla terapii ratującej ludzkie życie. - Myślałam, że w takiej sytuacji nie ma terapii zbyt drogich. - Ależ są. W latach 70. XX wieku określono pewien standard, do którego się teraz odwołujemy. To cena dializoterapii. Bez tego zabiegu osoba z niewydolnymi nerkami nie byłaby w stanie żyć. To dość częsty zabieg - obliczono, że przedłużenie życia o rok (zwykle przy takich wyliczeniach bierze się też pod uwagę jakość tego życia) będzie w polskich warunkach kosztować około 50-60 tysięcy złotych (na przykład w USA to 50 tysięcy dolarów - tyle kosztuje tam rok dializowania pacjenta). Jeśli jakaś terapia przedłuża ludzkie życie o rok i kosztuje 60 tysięcy złotych, uznaje się ją jeszcze za opłacalną, choć ta cenowa granica nie jest
kategorycznie przestrzegana.

Kosztowna cukrzyca

- Najdroższy lek świata? - zastanawia się doktor Błaszczyk z Ministerstwa Zdrowia. - Mogę pani powiedzieć, na co świat wydaje najwięcej pieniędzy. Ale to nie będą leki, których cena za opakowanie jest najwyższa, lecz raczej te, które potrzebne są największej liczbie pacjentów. Blisko 10 procent budżetów refundacyjnych w większości krajów pochłaniają leki na cukrzycę. W Polsce wydajemy na nie ponad 600 milionów złotych. Z tego punktu widzenia cukrzyca to najdroższa choroba na świecie. Za nią jest nadciśnienie tętnicze, a potem terapie onkologiczne, które same w sobie są bardzo drogie, ale potrzebuje ich procentowo mniej osób. Jednostkowo najdroższe są zwykle leki bardzo specjalistyczne, ale ich na ogół potrzebuje bardzo niewiele osób. Ten trop wydał mi się właściwy. Zazwyczaj najdroższe jest to, czego jest bardzo mało. W poszukiwaniu najdroższych leków należałoby więc skierować się w stronę takich, których potrzebuje bardzo niewielu pacjentów na świecie. Leki sieroce

Na chorobę zwaną tyrozynemią typu I choruje w Polsce osiem osób. To wrodzona przypadłość związana z uszkodzeniem genu, który koduje wydzielanie pewnego enzymu. Gdy enzymu brak, w krótkim czasie dochodzi do uszkodzenia wątroby. Jeśli pacjent nie otrzyma przeszczepu tego organu, umiera. Może też dostać lek zapobiegający powstaniu toksycznych związków uszkadzających wątrobę - trzeba go przyjmować całe życie. Terapia miesięczna (koszty wahają się w zależności od wagi pacjenta) kosztuje 4,3 tysiąca euro. Z ostrą porfirią wątrobową w naszym kraju według oficjalnych statystyk żyje około 500 osób. Nie muszą leczyć się stale. Atak choroby może u nich wystąpić raz w ciągu życia. Ale także raz w roku albo raz w miesiącu. Jego skutki niweluje lek, którego jedno opakowanie (cztery ampułki) kosztuje 1895 euro. Lek trzeba wziąć jednorazowo po ataku. Porfiria to zakłócenia w metabolizmie porfiryn, związków chemicznych występujących w większości komórek organizmów żywych. Problemy z produkcją i nagromadzeniem porfiryn
wynikają z wadliwej pracy enzymów.

Tyrozynemia, porfiria to tak zwane choroby sieroce. Jest ich więcej. W obrębie Unii Europejskiej choruje na nie w sumie blisko 25 milionów osób, czyli niemało. Ale niewiele w porównaniu z liczbą cukrzyków. Na świecie liczba osób z cukrzycą w 2003 roku wynosiła 194 miliony, a za 20 lat dojdzie do 333 milionów. Tu zaś mamy 25 milionów chorych na około 30 tysięcy chorób, spośród których 5 tysięcy występuje niezwykle rzadko. Trudno się zatem dziwić, że niewielu firmom zależy na produkowaniu leku na te przypadłości. Dlatego nazywa się je lekami sierocymi.

Enzym na wagę złota

"Są jak dzieci bez rodziców. Dla ich rozwoju należy podjąć specjalne wysiłki" - powiedział o nich w roku 1983 autor określenia "leki sieroce", amerykański kongresman Henry Waxman. Od tego czasu podjęto na świecie wiele działań, by zapewnić terapię ofiarom rzadkich chorób. O ile w latach 1973-1983 zarejestrowano w USA 10 takich leków, to od 1983 do 1999 dzięki lobbingowi organizacji pacjentów - aż 196. W wielu krajach przyjęto ustawy promujące badania w tym kierunku, bo im rzadsza choroba, tym mniej opłacalne dla wielkich firm jest opracowanie i produkcja leków. Niewielka liczba potencjalnych nabywców nie zapewnia zwrotu poniesionych nakładów. Bo przecież koncerny farmaceutyczne mają (muszą?) przynosić zysk. Sierocych leków dostarczają małe, wyspecjalizowane firmy zatrudniające kilkadziesiąt osób - co zmniejsza koszty własne. Leki nie są produkowane w fabrykach, lecz na skalę laboratoryjną. Nawet opakowania sprawiają problemy - produkty trzeba pakować ręcznie, a najmniejsza partia pudełek, jaką można zamówić
u ich wytwórcy, starcza na kilkadziesiąt lat. - Konieczne do zarejestrowania leku badania kliniczne obejmują nie setki osób, ale dziesiątki, a czasem tylko kilkunastu pacjentów, bo nie ma ich więcej w całej Europie - mówi reprezentująca Orphan Europe, firmę zajmującą się sierocymi lekami, lekarz medycyny Małgorzata Rogaszewska.

Aby zachęcić do badań i wytwarzania leków na rzadkie choroby, Unia Europejska zapewnia wyłączność na ich wytwarzanie przez 10 lat oraz redukcję opłat związanych z rejestracją. Jednak i tak koszt miesięcznej terapii jednego dziecka - zależnie od rodzaju choroby sierocej - waha się od kilkuset do kilku tysięcy euro.

Najdroższym lekiem świata media okrzyknęły lek sierocy na chorobę Gauchera wytwarzany przez firmę Genzyme. Roczna terapia nim może kosztować nawet 150 tysięcy euro. Trzeba go brać do końca życia. To enzym, którego z powodu uszkodzonego genu nie wytwarza organizm chorego. Odpowiada za rozkładanie naturalnie występującej w organizmie substancji tłuszczowej. Gdy enzymu brak, w różnych organach następuje odkładanie się substancji, które powinny być usuwane. Nieleczona choroba Gauchera prowadzi do ciężkiego kalectwa z powodu uszkadzania różnych organów ciała: mózgu, wątroby, śledziony, kości i krwi, a w konsekwencji do śmierci. Leczenie jest często stuprocentowo skuteczne. W Polsce z tą chorobą żyją 63 osoby. 7 osób ma zdiagnozowaną chorobę Pompego, 43 cierpią na chorobę Fabry'ego. Ich sytuacja jest podobna do chorych na inne choroby sieroce. Nieleczone są śmiertelne, a terapia kosztuje blisko sto tysięcy euro miesięcznie. Do tego wiele leków sierocych nie podlega refundacji.

Wysoką cenę tych specyfików tłumaczą koszty produkcji - leków sierocych nie wytwarza się w fabryce. Najczęściej to skomplikowany proces biotechnologiczny - w laboratorium hoduje się tkanki, czasem bakterie, które produkują ten lek. Do tego firmy muszą odzyskać koszty poniesione na badania i mieć pieniądze na dalszy naukowy rozwój. - W Narodowym Funduszu Zdrowia są tak zwane programy zdrowotne. Zapewniają refundację leków w szczególnych przypadkach. Drugą drogą są programy zdrowotne ministra zdrowia, które obejmują również leki stosowane w rzadkich chorobach - mówi doktor Błaszczyk. W niektórych przypadkach firmy dają chorym lek za darmo.

Leki klony

Specjaliści oceniają, że badania związane z odkryciem jednej innowacyjnej cząsteczki, dzięki której później powstanie lek, mogą kosztować nawet 800 milionów dolarów (dane Pharmeceutical Research and Manufacturares of America). Do tego koszty rejestracji, patentów. Dużo. Ale okazuje się, że kiedy jakikolwiek lek - niekoniecznie sierocy - dociera wreszcie do aptek, płacimy za niego znacznie więcej, niż kosztowało jego wytworzenie. - Ustalanie ceny leku to skomplikowany rachunek ekonomiczny - mówi doktor Marcin Czech. - Pod uwagę bierze się dużo parametrów, między innymi konkurencyjność rynku, zamożność społeczeństwa. W 2004 roku w USA ukazała się kontrowersyjna książka Marcii Angell "The Truth About the Drug Companies: How They Deceive Us and What To Do About It" ("Prawda o producentach leków: jak nas oszukują i co z tym zrobić"). Znana w Ameryce specjalistka od ochrony zdrowia, była redaktor naczelna prestiżowego pisma "The New England Journal of Medicine", zarzuca firmom, że ich ogromne wydatki na badania
naukowe są mitem. Korzystając z dokumentów składanych komisjom papierów wartościowych, oblicza, że wydatki na naukę 10 największych amerykańskich firm farmaceutycznych sześć lat temu wynosiły tylko 14 procent wartości ich sprzedaży. Angell nie zgadza się też z wyliczeniami kosztów wprowadzenia na rynek nowego leku. Uważa, że dane przedstawiane przez firmy są czterokrotnie zawyżone.

Dlaczego zatem leki kosztują tak dużo? Bo ogromne koszty - blisko 40 procent wartości sprzedaży firm farmaceutycznych - pochłaniają wydatki na marketing i administrację - pisze Angell. Wiele nowych leków, zwłaszcza zaś tych wydawanych bez recepty (choć nie tylko), to kopie istniejących specyfików, trochę zmodyfikowane. Najbliższym nam przykładem mogą być mnożące się jak grzyby po deszczu preparaty z paracetamolem: "na zatoki", "na noc", "na przeziębienie", "na bóle stawów". Kupując jeden z nich, płacimy w dużym stopniu za to, że sprzedającej go firmie za pomocą lobby i reklamy udało się nam wcisnąć kolejną odsłonę wciąż tego samego specyfiku. Jaki jest zatem najdroższy lek na świecie? Ten na chorobę Gauchera, który musi brać, by przeżyć, kilkaset osób w Europie? Myślę, że raczej proszek od bólu głowy. Albo specyfik przeciw katarowi siennemu. W poszukiwaniu najdroższych leków świata jak zwykle najciemniej okazuje się pod latarnią.

Olga Woźniak