Chorzy na stwardnienie rozsiane apelują, by Ministerstwo Zdrowia dotrzymało obietnicy o ich leczeniu

- Byłam przekonana, że od 1 marca natalizumab będzie refundowany i pod tym kątem miałam rozplanowane fundusze. Jeśli lek nie znajdzie się na majowej liście refundacyjnej to dla mnie będzie oznaczało katastrofę - powiedziała 26-letnia Kamila Karkosińska, u której SM zdiagnozowano ponad osiem lat temu. Dodała, że odstawienie leku grozi jej gwałtownym załamaniem stanu zdrowia i utratą sprawności.

Kamila już wcześniej przez to przechodziła. Gdy ok. trzy lata temu SM przybrało u niej agresywną postać, a podstawowa terapia immunomodulująca z użyciem interferonu beta przestała działać, zaczęła mieć poważne problemy z chodzeniem. Mogła poruszać się z ogromnym wysiłkiem, z nogi na nogę, tylko przy pomocy kul.

W maju 2011 r. zaczęła stosować natalizumab, na który zbierała pieniądze z różnych źródeł. Miesięczna terapia tym lekiem kosztuje ok. 6,5 tys. zł.

Dzięki działaniu natalizumabu oraz intensywnej rehabilitacji sprawność wróciła. Kamila zaczęła chodzić. Obecnie trudno uwierzyć, że cierpi na poważną przewlekłą chorobę neurologiczną, którą uważa się za główną - obok wypadków - przyczynę niepełnosprawności osób młodych.

Natalizumab został zarejestrowany w krajach Unii Europejskiej (a więc i w Polsce) w 2006 r. Do tej pory nie znalazł się jednak w programie lekowym i nie jest finansowany polskim pacjentom ze środków publicznych.

Jak przypomniał prof. Adam Stępień, kierownik Kliniki Neurologicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, od 1 stycznia 2013 r. chorzy z najczęstszą tzw. rzutowo-remisyjną postacią SM, u których nie działają lub przestały działać standardowe leki immunomodulujące - interferon lub octan glatirameru - mogą być kwalifikowani do programu leczenia doustnym lekiem na SM - fingolimodem.

Ten lek jednak nie wszystkim pacjentom pomaga.

Prof. Stępień zaznaczył, że natalizumab jest jedynym lekiem zarejestrowanym w leczeniu gwałtownie postępującego SM. - Ze względu na brak refundacji leku niewiele możemy obecnie tym chorym zaoferować - powiedział neurolog.

27 listopada 2012 r. na debacie współorganizowanej przez Parlamentarny Zespół ds. Stwardnienia Rozsianego dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia Artur Fałek zapowiedział, że natalizumab powinien być refundowany od 1 marca 2013 r. Warunkiem wprowadzenia programu lekowego z natalizumabem miała być pozytywna rekomendacja Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM), która została wydana 7 stycznia 2013 r.

Jednak program nie znalazł się na wykazie leków refundowanych, który zaczął obowiązywać od 1 marca.

W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad refundacją tego leku rzecznik prasowy MZ Krzysztof Bąk odpowiedział, że proces ten ciągle trwa. Decyzję w tej sprawie wyda w najbliższym czasie minister zdrowia.

Po południu na stronie resortu zdrowia zamieszczony został projekt nowego wykazu leków refundowanych. Nie ma na nim natalizumabu. Do czasu zatwierdzenia ostatecznej wersji listy można zgłaszać uwagi do tego projektu, w ramach tzw. konsultacji społecznych.

- Jeśli natalizumab nie znajdzie się na majowej liście refundacyjnej to cały mój wysiłek włożony w finansowanie leczenia i w rehabilitację może pójść na marne - oceniła Kamila.

Przypomniała, że aby mogła po natalizumabie zażywać fingolimod musi mieć co najmniej sześciotygodniową przerwę w terapii, a wówczas może znowu dojść do zaostrzenia jej stanu zdrowia.

- Nie wiem, czy będę w stanie jeszcze raz przez to wszystko przechodzić od początku - przyznała Kamila.

Dramatycznych skutków odstawienia natalizumabu doświadczyła Joanna Bieber (36 lat), która musiała przerwać leczenie, gdy skończyły się jej pieniądze na samofinansowanie terapii. - Pozbyliśmy się z mężem wszystkich oszczędności na finansowanie tego leku, a dzięki ludziom dobrej woli uzbieraliśmy na kilka dodatkowych dawek. Ale dłużej nie daliśmy rady. Przecież mamy córkę, pieniądze potrzebne są też na jej edukację, na życie - powiedziała Joanna.

Po odstawieniu leku jej stan stopniowo się pogarszał. W kilka miesięcy później trafiła do szpitala. Teraz siedzi w domu, może z trudem przejść 20 metrów, nie pracuje. - Jedyna terapia która mi pomagała jest dla mnie nieosiągalna - powiedziała.

Jak wyjaśnił prof. Stępień fingolimod i natalizumab różnią się pod względem mechanizmu działania, przeciwwskazań i działań niepożądanych.

Ze stosowaniem natalizumabu wiąże się ryzyko poważnego powikłania, jakim jest postępująca wieloogniskowa leukoencefalopatia (PML) wywoływana przez wirus JCV. Na świecie z jej powodu zmarło dotychczas kilkudziesięciu pacjentów z SM leczonych natalizumabem (na kilkadziesiąt tysięcy wszystkich stosujących ten lek).

Ryzyko dotyczy głównie pacjentów, u których występują przeciwciała anty-JCV oraz tych, którzy przyjmują lek przez wiele lat. Dlatego AOTM w swojej rekomendacji uznał, że do programu lekowego z natalizumabem konieczne jest dołączenie testu na obecność tych przeciwciał.

Bardziej zagrożone tym powikłaniem są też osoby, które wcześniej stosowały jakieś leczenie immunosupresyjne.