Lekarze: dzieci z ciężką chorobą stawów bez dostępu do terapii

Reumatolodzy z PTR przesłali pismo w tej sprawie do ministra zdrowia Bartosza Arłukowicza. Do czasu nadania depeszy, resort nie udzielił komentarza.

17 kwietnia ministerstwo zamieściło na swojej stronie internetowej projekt najnowszego wykazu leków refundowanych, do którego dołączony jest też program lekowy obejmujący terapię młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS). Zdaniem ekspertów z PTR nadal istnieje w nim zapis ograniczający refundację dwóch leków biologicznych - adalimumabu i etanerceptu - niezgodnie z ich aktualną rejestracją.

- To sprawia, że najmłodsze dzieci z MIZS będą nadal pozbawione leczenia zgodnie z aktualną wiedzą medyczną - ocenił prezes PTR prof. Piotr Wiland. PTR już dzień przed ukazaniem się projektu nowej listy refundacyjnej opublikowało stanowisko w sprawie konieczności wprowadzenia pilnych zmian do programów lekowych dotyczących leczenia dzieci i młodzieży z MIZS adalimumabem i etanerceptem. Reumatolodzy przypomnieli w nim, że w dotychczasowym programie biologicznego leczenia MIZS terapia etanerceptem jest refundowana od czwartego roku życia, a terapia adalimumabem od trzynastego roku życia.

Jak tłumaczą w stanowisku prof. Wiland oraz dr Marcin Stajszczyk - przewodniczący Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Terapeutycznych PTR, tak ustalone kryteria kwalifikacji, a tym samym refundacji leczenia, były zgodne z zarejestrowanymi wskazaniami dla obu leków przed kilkoma laty, kiedy tworzony był program terapeutyczny.

- W tamtym okresie brak było wiarygodnych badań klinicznych - zgodnych z tzw. evidence based medicine, tj. medycyną opartą na faktach - wskazujących na skuteczność oraz bezpieczeństwo terapii oboma lekami u młodszych dzieci. Nie było żadnych innych przesłanek dla określenia takich warunków w programie - skomentował dr Stajszczyk.

W 2011 r. dla obu leków rejestrację w UE rozszerzono - obniżono dolną granicę wieku, od której można je stosować. Od lutego 2011 r. adalimumabem można leczyć dzieci od czwartego roku życia, a etanercept może być od lipca 2011 r. stosowany u dzieci od drugiego roku życia.

Jak oceniają reumatolodzy, Ministerstwo Zdrowia powinno automatycznie wprowadzić te zmiany do programu, bez wymagania, by producent leku składał kolejny pełny wniosek o zmianę w zapisie programów lekowych.

- Można przypuszczać, że podmioty odpowiedzialne (czyli producenci leków - przyp. red.) takich wniosków nie złożą, ponieważ jest to dla nich nieopłacalne z powodu małej grupy potencjalnych pacjentów, szczególnie poniżej czwartego roku życia - tłumaczył dr Stajszczyk.

Według prof. Wilanda, oczekiwanie przez MZ na wnioski producentów leków "jest w tym przypadku przerzuceniem odpowiedzialności za politykę lekową na firmy farmaceutyczne", podczas gdy to resort zdrowia powinien kreować tę politykę.

Specjaliści już w maju 2011 r. zgłaszali uwagi odnośnie zmian w leczeniu dzieci z MIZS adalimumabem, w ramach konsultacji społecznych programu terapeutycznego. Nie zostały one jednak uwzględnione.

Reumatolodzy oceniają, że było to "działanie na szkodę pacjentów". Ich zdaniem dzieci poniżej 13. roku życia, u których powinno się stosować adalimumab - bo leczenie etanerceptem jest nieskuteczne lub nie można z niego korzystać z powodu działań niepożądanych bądź nietolerancji - zostały "świadomie pozbawione jedynej innej skutecznej terapii i skazane na utratę zdrowia i kalectwo".

PTR postuluje, aby resort zdrowia umożliwił refundację leczenia adalimumabem i etanerceptem, zgodnie z ich rejestracją i aktualną wiedzą medyczną.

- Mamy nadzieję, że MZ w najbliższym czasie wyda stosowną decyzję, tak aby od dnia wejścia w życie programów lekowych, czyli od 1 lipca 2012 r. umożliwić refundowanie leczenia najmłodszym pacjentom - podkreślił dr Stajszczyk. Według niego, takie zmiany można wprowadzić do najnowszego projektu wykazu refundacyjnego, odnośnie którego właśnie odbywają się konsultacje społeczne. Ostatecznie można to również zrobić przy okazji publikacji kolejnej listy leków w czerwcu.

MIZS jest przewlekłą zapalną chorobą stawów zaliczaną do chorób autoimmunizacyjnych. Rozwija się na skutek niszczenia tkanek organizmu przez własny układ odpornościowy, który mylnie rozpoznaje je jako obce. Do objawów MIZS zalicza się silne bóle, obrzęki i sztywność stawów, które uniemożliwiają dziecku wykonywanie najprostszych czynności. Wraz z postępem choroby, dochodzi do zaburzenia wzrostu, deformacji stawów, trwałych przykurczy i unieruchomienia. W niektórych przypadkach proces zapalny może też obejmować inne tkanki i organy, jak narząd wzroku, nerki, płuca, wątroba.

Eksperci szacują, że w Polsce na MIZS cierpi ok. 8,5 tys. dzieci.