Wirus HIV w terapii zastąpi olej Lorenza?
Po raz pierwszy zastosowano nietypową terapię genową do leczenia dwóch chłopców z adrenoleukodystrofią - rzadką chorobą, która stała się sławna dzięki filmowi "Olej Lorenza". Do terapii użyto nieszkodliwej wersji... wirusa HIV.
Obecnie francuscy lekarze z zespołu Patricka Aubourga z paryskiego szpitala Saint Vincent de Paul modyfikują własny szpik pacjentów, "naprawiając" wadliwy gen za pomocą nieszkodliwej wersji... wirusa HIV, użytego jako nośnik prawidłowego genu. Wirus HIV jest jedynym znanym wirusem zdolnym do wprowadzenia genu do jądra komórki, która nie ulega podziałom. Dzięki temu terapia ma trwały efekt.
Wyniki badań przeprowadzonych po sześciu miesiącach i po roku sugerują, że aktywność wadliwego enzymu wyraźnie wzrosła. Jeszcze za wcześnie, by mówić o sukcesie, ale naukowcy i rodzice chorych dzieci są pełni nadziei - twierdzi Paula Brazeal z United Leukodystrophy Foundation.
Adrenoleukodystrofia (ALD) jest uwarunkowaną genetycznie, występującą tylko u chłopców chorobą uszkadzającą mózg - chory zwykle umiera przed osiągnięciem dojrzałości. Wskutek wrodzonego defektu w organizmie pacjenta gromadzą się długołańcuchowe, nasycone kwasy tłuszczowe. Gdy jest ich dużo, uszkadzają osłonkę mielinową, która otacza włókna nerwowe.
Przez wiele lat nie było leku na ALD - powstał dzięki determinacji ojca jednego z chorych dzieci (z wykształcenia ekonomisty). Samodzielnie studiując biochemię, wpadł na pomysł podawania substancji zapobiegającej powstawaniu uszkodzeń mózgu - mieszaniny kwasów oleinowego i erukowego. Całą historię przedstawiono w filmie "Olej Lorenza". Jednak lek pozwalał tylko zahamować postęp choroby.
Później zaczęto stosować przeszczepy szpiku, które jednak często były odrzucane.