Sukces naukowców - wyleczyli z anemii sierpowatej
Naukowcy Necker Children’s Hospital w Paryżu po raz pierwszy w historii wyleczyli pacjenta z anemii sierpowatej. 15-letni chłopiec został poddany innowacyjnej terapii modyfikacji komórek macierzystych szpiku kostnego, która trwała dwa lata i całkowicie wyleczyła go z rzadkiej choroby krwi.
O przełomowych efektach leczenia i walki z anemią sierpowatą francuscy eksperci poinformowali w czasopiśmie "New England Journal of Medicine.
Anemia sierpowata to choroba, w której erytrocyty mają wydłużony, sierpowaty kształty, który znacznie utrudnia przepływ krwi oraz powoduje uszkadzanie narządów. Anemię sierpowatą wywołuje błąd genetyczny, który lekarze postanowili naprawić.
Nowatorska terapia genowa naukowców z Paryża polega na pobraniu komórek macierzystych ze szpiku kostnego chorego oraz poddaniu ich genetycznej modyfikacji. W wyniku takiego zabiegu, za pomocą wirusów, wszczepiane jest poprawione DNA, tak aby produkowane były zdrowe krwinki.
Jako pierwszy metodzie został poddany 15 letni chłopiec, którego terapia rozpoczęła się dwa lata temu.
Jak piszą na łamach "New England Journal of Medicine" francuscy naukowcy dziecko od piętnastu miesięcy nie przyjmuje żadnych leków i nie ma objawów choroby.
Zespół pod kierunkiem Mariny Cavazzany z Necker Children’s Hospital w Paryżu, wraz z firmą Bluebird Bio z Cambridge w stanie Massachusetts chcą powtórzyć taki zabieg na innych pacjentach, by sprawdzić, czy tę eksperymentalną metodę leczenia będzie można stosować na większą skalę. Terapii poddano jeszcze siedmiu kolejnych pacjentów, u których już widać poprawę.